La trombocitopenia immune (ITP) pediatrica è una patologia ematologica che presenta generalmente un decorso favorevole e autolimitante, ma una quota di pazienti compresa tra il 20% e il 30% evolve verso una forma persistente o cronica, con possibili ripercussioni cliniche, psicologiche e sociali a lungo termine. Al momento della diagnosi non è attualmente possibile prevedere con sufficiente accuratezza l'evoluzione della malattia nel singolo paziente. Obiettivo primario di questo lavoro è individuare e confermare, in una coorte monocentrica, i fattori predittivi di persistenza/cronicizzazione dell'ITP pediatrica. Obiettivi secondari sono stati la valutazione dei fattori associati a recidiva, alla modalità di esordio e alla risposta alla terapia di prima linea. Il lavoro si basa su uno studio di coorte retrospettivo, osservazionale, monocentrico su pazienti di età 0–18 anni con esordio di piastrinopenia (PLT <100×10⁹/L) afferiti all'U.O.C. di Pediatria a indirizzo Oncoematologico di Modena. Sono stati raccolti i dati anagrafici, clinici e laboratoristici disponibili all'esordio; l'outcome primario (persistenza della piastrinopenia oltre 3 mesi) è stato analizzato mediante regressione logistica uni- e multivariata. Sono stati arruolati 163 pazienti (età mediana 4,52 anni). Nell'analisi principale, condotta su 146 pazienti, 101 presentavano una forma risolta entro 3 mesi e 45 una forma persistente/cronica (30,8%). L'età all'esordio è risultata l'unico fattore anamnestico indipendentemente associato all'outcome (OR aggiustato 1,13 per anno; IC95% 1,03–1,23; p=0,012), mentre la presenza di un'infezione o vaccinazione recente è risultata protettiva (OR aggiustato 0,40; IC95% 0,18–0,90; p=0,027), con una capacità discriminativa del modello moderata (AUC 0,710). Conta piastrinica, sesso e sintomatologia all'esordio non sono risultati predittori significativi della cronicizzazione. Una conta piastrinica più elevata all'esordio è risultata invece associata a una minore probabilità di recidiva e di complete response dopo IGIV, oltre che a un minor rischio di sanguinamento mucoso o d'organo. L'età più avanzata all'esordio rappresenta il principale fattore predittivo di un decorso persistente o cronico dell'ITP pediatrica, mentre un recente evento infettivo o vaccinale identifica un sottogruppo a minor rischio di evoluzione prolungata. La severità della trombocitopenia, pur non predicendo la cronicizzazione, resta un elemento rilevante nella valutazione del rischio emorragico iniziale. La capacità predittiva del modello resta moderata, a conferma della necessità di studi prospettici e multicentrici per affinare la stratificazione prognostica dei pazienti pediatrici con ITP.
PIASTRINOPENIA IMMUNE PEDIATRICA: FATTORI PREDITTIVI DI CRONICITÀ E OUTCOME IN UNA COORTE MONOCENTRICA (MODENA, 2014–2025)
CARRETTI, NICOLÒ
2025/2026
Abstract
La trombocitopenia immune (ITP) pediatrica è una patologia ematologica che presenta generalmente un decorso favorevole e autolimitante, ma una quota di pazienti compresa tra il 20% e il 30% evolve verso una forma persistente o cronica, con possibili ripercussioni cliniche, psicologiche e sociali a lungo termine. Al momento della diagnosi non è attualmente possibile prevedere con sufficiente accuratezza l'evoluzione della malattia nel singolo paziente. Obiettivo primario di questo lavoro è individuare e confermare, in una coorte monocentrica, i fattori predittivi di persistenza/cronicizzazione dell'ITP pediatrica. Obiettivi secondari sono stati la valutazione dei fattori associati a recidiva, alla modalità di esordio e alla risposta alla terapia di prima linea. Il lavoro si basa su uno studio di coorte retrospettivo, osservazionale, monocentrico su pazienti di età 0–18 anni con esordio di piastrinopenia (PLT <100×10⁹/L) afferiti all'U.O.C. di Pediatria a indirizzo Oncoematologico di Modena. Sono stati raccolti i dati anagrafici, clinici e laboratoristici disponibili all'esordio; l'outcome primario (persistenza della piastrinopenia oltre 3 mesi) è stato analizzato mediante regressione logistica uni- e multivariata. Sono stati arruolati 163 pazienti (età mediana 4,52 anni). Nell'analisi principale, condotta su 146 pazienti, 101 presentavano una forma risolta entro 3 mesi e 45 una forma persistente/cronica (30,8%). L'età all'esordio è risultata l'unico fattore anamnestico indipendentemente associato all'outcome (OR aggiustato 1,13 per anno; IC95% 1,03–1,23; p=0,012), mentre la presenza di un'infezione o vaccinazione recente è risultata protettiva (OR aggiustato 0,40; IC95% 0,18–0,90; p=0,027), con una capacità discriminativa del modello moderata (AUC 0,710). Conta piastrinica, sesso e sintomatologia all'esordio non sono risultati predittori significativi della cronicizzazione. Una conta piastrinica più elevata all'esordio è risultata invece associata a una minore probabilità di recidiva e di complete response dopo IGIV, oltre che a un minor rischio di sanguinamento mucoso o d'organo. L'età più avanzata all'esordio rappresenta il principale fattore predittivo di un decorso persistente o cronico dell'ITP pediatrica, mentre un recente evento infettivo o vaccinale identifica un sottogruppo a minor rischio di evoluzione prolungata. La severità della trombocitopenia, pur non predicendo la cronicizzazione, resta un elemento rilevante nella valutazione del rischio emorragico iniziale. La capacità predittiva del modello resta moderata, a conferma della necessità di studi prospettici e multicentrici per affinare la stratificazione prognostica dei pazienti pediatrici con ITP.| File | Dimensione | Formato | |
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https://hdl.handle.net/20.500.14251/8083